Scienza, Ambiente & Salute

Il bisturi per l'editing genomico e il crowdfunding

Le ricerche del Cibio di Trento guidate da Anna Cereseto

Per avere risultati scientifici importanti servono fondi. Lo dimostra anche il crowdfunding avviato lo scorso anno a favore del bisturi genomico. Le terapie geniche il sogno di un taglia e incolla esiste da tempo.  Tagliare e ricucire il genoma senza lasciare tracce e soprattutto danni genomici è una sfida che viene portata avanti da molti team e che parte da una molecola – CRISPR/Cas9 – in grado di comportarsi come un vero e proprio “bisturi genomico”, capace di tagliare via dal DNA dei pazienti il gene responsabile della patologia. Il problema è che la permanenza incontrollata di questa molecola attiva nell’organismo può creare “errori” non prevedibili. Occorre disinnescarla una volta portata a termine l’azione curativa. Ci è riuscito il Centro per la Biologia integrata (Cibio) dell’Università di Trento.

«Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di RNA» spiega Anna Cereseto, biologa del Cibio.

Il risultato è che la proteina “curativa” rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Dunque un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni. «A Trento – aggiunge Cereseto – stiamo testando questo nuovo approccio in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell'atrofia muscolare spinale (SMA) ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose e interessanti».

Lo studio pubblicato da Nature Communications (gennaio 2018) è frutto di un grande gioco di squadra tutto interno al Cibio. Alla realizzazione della ricerca, infatti, oltre all’unità di ricerca guidata da Anna Cereseto e composta da Gianluca Petris e Antonio Casini, hanno partecipato anche i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto SLiCES) per le sue grandi potenzialità in ambito applicativo. Potrebbe infatti offrire una risposta per superare definitivamente i dubbi legati all’introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie.

Le terapie genetiche, sviluppate a partire dalla fine degli anni Ottanta grazie all’avvento dell’ingegneria genetica, sono state salutate come una vera rivoluzione per sconfiggere molte patologie tuttora incurabili, come le malattie di natura ereditaria (ad esempio fibrosi cistica, distrofia muscolare, emofilia o diabete di tipo 1), malattie che dipendono da fattori ambientali (come il cancro, le malattie cardiovascolari e quelle neurodegenerative) ma anche traumi, infezioni e ischemie.

Le terapie geniche permettono di inserire nelle cellule malate di un paziente un gene che permette di curarlo. Un vero e proprio salto di qualità, perché grazie a vettori molto efficienti (virus resi non pericolosi) è possibile correggere anche cellule difficili da raggiungere. Ma l’entusiasmo della comunità scientifica attorno alle potenzialità delle terapie geniche si è raffreddato in questi ultimi anni quando si è scoperto che queste possono avere reazioni ed effetti collaterali non controllabili.

L’obiettivo dei gruppi di ricerca di tutto il mondo è ora quello di mettere a punto metodi più sicuri ed efficienti. Ed è una battaglia che chiede l'aiuto di tutti anche con campagne di raccolta fondi e azioni di crowdfunding. Anche da questo puntodi vista i risultati sono andati ben oltre le aspettative. La campagna, durata un anno, avviata dall'Università di Trento, per finanziare quattro progetti di ricerca ha raccolto donazioni per un totale di 457mila euro. Una buona parte sono arrivate dalla comunità trentina, ma si sono registrate molte donazioni anche da altre parti d’Italia e persino dall’estero. Un successo di generosità, soprattutto se si tiene conto che l’obiettivo fissato dall’Ateneo per far fronte alle spese di personale e attrezzature era di 160mila euro.

Dei 457mila euro raccolti, 112mila sono arrivati da donazioni di privati e aziende. Significativo analizzare le entità degli importi: le donazioni ricevute tramite carta di credito variano da 2 a 1000 euro, con prevalenza di importi da 100, 200 o 300 euro. Le donazioni arrivate invece tramite bonifico bancario hanno importi variabili tra i 10 e i 6mila euro. Considerato il fatto che si tratta di una prima campagna specifica, la risposta dei piccoli donatori è stata incoraggiante.

A incidere decisamente sull’entità della cifra raccolta la donazione arrivata da due associazioni: l’Associazione Ogni Giorno per Emma onlus attiva dal 2010 per iniziativa della famiglia Della Libera di Vascon di Carbonera (Treviso) e l’Associazione per il sorriso di Ilaria Montebruno onlus di Montebruno (Genova). Entrambe sono attive nel stimolare la ricerca a trovare una cura per una patologia seria e impegnativa, l’Atassia di Friedreich. Le associazioni hanno donato alla campagna “Correttore genomico” 345 mila euro che serviranno a finanziare una linea di ricerca specifica su questa patologia. Spiega Alessandro Quattrone, direttore del Dipartimento CIBIO: «L'atassia di Friedreich è una malattia genetica prodotta dalla mutazione di un gene (chiamato fratassina), il cui effetto è di causare una perdita della funzione di coordinamento muscolare che peggiora progressivamente, insieme a problemi cardiaci».

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